Maladies rares : les organisations de la société civile plaident pour une réponse plus européenne

“Les maladies dites rares ne le sont pas du tout : elles ont des effets sur la vie de 36 millions de personnes dans l’ensemble de l’Europe”. Lors d’une conférence tenue à Bilbao (Espagne) en octobre, le président du Comité économique et social européen (CESE) Oliver Röpke est venu rappeler l’importance du phénomène dans les Vingt-Sept. “Un défi paneuropéen qui appelle une solution paneuropéenne”, selon lui. Il s’agissait là de la raison d’être de la conférence de Bilbao, organisée par la présidence espagnole du Conseil, le CESE et les gouvernements espagnol et basque.

Les maladies rares désignent des pathologies ne touchant que moins d’une personne sur 2000. Elles sont en règle générale invalidantes, peuvent être chroniques et éventuellement mortelles. L’hémophilie, l’hématie falciforme ou encore la sclérose latérale amyotrophique en sont des exemples. Plus de 7 000 maladies rares ont été recensées jusqu’à présent, touchant 8 % de la population de l’Union européenne, soit environ 36 millions de personnes. 80 % d’entre elles ont une origine génétique et 70 % se déclarent pendant l’enfance.

“Il se peut que des définitions, des caractérisations ou des tests diagnostiques fassent toujours défaut pour certaines affections, qui sont appelées ‘syndromes sans nom’ “, souligne par ailleurs Alain Coheur, membre du CESE et rapporteur d’un avis de l’organe consultatif représentant la société civile européenne auprès des institutions de l’UE.

Dans ce texte adopté en octobre 2022, le CESE préconise notamment le lancement d’un plan d’action de l’UE sur les maladies rares, avec des objectifs à atteindre d’ici à 2030. Il recommande également la création d’une autorité européenne consacrée aux maladies non transmissibles ainsi qu’un fonds spécifique destiné aux maladies rares, qui permettrait aux patients dans l’ensemble des Vingt-Sept de bénéficier d’un meilleur suivi et d’éviter les inégalités de traitement.

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Une coopération européenne à développer

Si une forte montée en puissance de la coopération européenne est demandée par le CESE, celle-ci a déjà connu certaines avancées. En 2017, les 24 premier Réseaux européens de référence (RER) ont été créés. Ces derniers sont des réseaux virtuels, reliés par une plateforme informatique. Ils visent à faciliter les échanges d’informations entre spécialistes des Etats membres de l’UE, dans un but d’amélioration du suivi des patients mais aussi pour faire progresser la recherche dans le domaine des maladies rares.

Chaque RER concerne une “famille” de maladies rares et compte un pays coordinateur à sa tête. La France coordonne, par exemple, le RER consacré aux troubles de la peau, celui des maladies des yeux ou encore celui des maladies neuromusculaires.

“Grâce à ces réseaux, il est désormais plus facile de partager l’expérience en matière de diagnostic, de fournir des traitements et de générer des connaissances et de la recherche pour les patients européens atteints de maladies rares”, indique Alain Coheur. Des progrès qu’une évaluation des RER lancée par l’UE doit prochainement confirmer. Réalisée récemment, elle doit être publiée en décembre. “Le financement actuel court jusqu’en septembre 2027, il est évident que cette évaluation influencera directement la Commission européenne à poursuivre son engagement financier voire de l’augmenter”, note M. Coheur.

Salués par le CESE, les RER doivent être complétés par un cadre européen bien plus affirmé, d’après les membres de l’organe consultatif. La coopération entre Etats membres pourraient encore être améliorée sur le plan médical.

Les patients ne sont par ailleurs pas tous logés à la même enseigne en fonction de leur pays de résidence. Tous ne bénéficient pas des mêmes conditions de remboursement de leur système national d’assurance maladie, avec une prise en charge inégale d’un Etat à l’autre. Aussi, certains traitements ne sont pas accessibles partout dans l’UE. Ce qui peut engendrer des coûts très importants pour les patients devant parfois se déplacer loin en Europe afin de se le faire administrer. Des problèmes soulignés par le CESE et pour lesquels l’organe consultatif préconise des solutions européennes.

Un cadre et des fonds communs face aux maladies rares

Ces préconisations, le CESE les a détaillées dans son avis adopté en octobre 2022 et les a réitérées lors de la conférence tenue à Bilbao un an plus tard. Rapporteur du texte, Alain Coheur met en avant plusieurs propositions clés.

La première consiste à lancer un plan d’action global sur les maladies rares, assorti d’objectifs SMART (spécifiques, mesurables, atteignables, réalistes et temporellement définis), à réaliser d’ici à 2030. De quoi permettre une prise de conscience plus aboutie de cet enjeu de santé publique à l’échelle européenne et encourager davantage des réponses communes. M. Coheur prend pour exemple le plan européen de lutte contre le cancer, lancé en 2021. Celui-ci est doté de 4 milliards d’euros de financements et participe à l’élaboration et à la mise en œuvre d’une véritable stratégie européenne, et ainsi à dépasser une simple superposition de 27 plans nationaux.

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Pour assurer le succès de ce plan que le CESE appelle de ses vœux, l’avis recommande aussi la mise en place d’une nouvelle autorité européenne pour les maladies non transmissibles. Une agence de l’UE qui “favoriserait la coordination et la solidarité en matière de maladies rares, afin de coordonner la mise en œuvre du plan d’action européen et de garantir une approche européenne”, explique Alain Coheur. Là encore, la proposition cherche à renforcer la coopération au sein de l’UE, et aller au-delà des possibilités qu’offrent déjà les RER.

Enfin, le CESE préconise l’instauration d’un fonds européen de solidarité pour les maladies rares. Celui-ci aurait notamment pour objectif d’éviter que les patients “n’aient à assumer des coûts exorbitants pour bénéficier de soins de santé nécessaires et justifiables sur le plan médical et disponibles dans l’Union”, indique M. Coheur. En particulier lorsqu’ils doivent se rendre dans un autre Etat membre pour bénéficier d’un traitement non disponible dans le leur. Ce fonds pourrait de manière générale “compléter les dispositions nationales en matière de sécurité sociale et d’assurance maladie”, précise-t-il. Et ainsi gommer les inégalités de traitement entre des systèmes de santé européens, qui n’offrent pas tous les mêmes protections aux patients.